Terapia genética que corrige cegueira será vendida a R$ 2,7 milhões

Luxturna corrige mutação que leva à perda de visão progressiva, mas alto preço suscita debates nos Estados Unidos.

Terapia genética inovadora contra degeneração hereditária da retina será vendida por 850 mil dólares nos Estados Unidos (aproximadamente 2 milhões e 750 mil reais), informam a France Presse e Efe. A condição pode levar à perda total de visão.

Administrado em dose única, o medicamento corrige mutação no gene RPE65 que pode resultar em cegueira. O gene fornece instruções para reações químicas essenciais para a visão normal.

Foto – Reprodução Internet

O anúncio foi feito em meio a um debate sobre o alto preço dos medicamentos nos Estados Unidos, em especial os dos tratamentos qualificados como inovadores, diz a France Presse. O Luxturna é considerado o primeiro remédio americano baseado na terapia genética

O medicamento custará US$ 425 mil (RS$ 1.375.470) por olho, mas o preço final se mantém abaixo de um milhão de dólares, que era inicialmente estimado quando recebeu a autorização da agência de medicamentos dos Estados Unidos (FDA) em meados de dezembro, diz a France Presse.

O valor, no entanto, não será arcado pelos pacientes que necessitem do procedimento, mas pelos hospitais e operadoras de planos de saúde, que bancarão a maior parte do pagamento, segundo informaram fontes da empresa à agência Efe.

Nos exames clínicos realizados para comprovar a eficácia de Luxturna, nove em cada dez pacientes se viram beneficiados pelo tratamento pelo menos durante um período de dois anos e meio, informa a Efe.

Produzido pela empresa de biotecnologia Spark Therapeutics, com sede na Filadélfia, nos Estados Unidos, o medicamento será administrado em dose única.

Sobre o tratamento

Hoje, aproximadamente 2 mil pessoas vivem com a doença nos Estados Unidos. Indíviduos portadores vão perdendo a visão ao longo do tempo até que a condição progride para a cegueira completa, informa o FDA.

O tratamento com Luxturna deve ser feito separadamente em cada olho em dias separados, com pelo menos seis dias entre os procedimentos cirúrgicos. É administrado via injeção subretiniana por um cirurgião experiente na realização de cirurgia intraocular, diz a agência.

Reações adversas mais comuns de Luxturna incluíram vermelhidão do olho (hiperemia conjuntival), catarata, aumento da pressão intraocular e lágrima da retina.

Como funciona a terapia

– Cientistas selecionam um vírus
2 – O vírus é modificado geneticamente
3 – Cientistas usam a capacidade de infecção do vírus para que ele ‘corrija’ a mutação
4 – O vírus é injetado no olho e passa a entregar cópia certa do gene RPE65
5 – O paciente passa a produzir enzima que ajuda a converter a luz em um sinal elétrico que reconstitui a visão

Fonte: FDA (Food and Drug Administration)

Terapias de alto preço

Antecipando-se às críticas, a Spark prometeu reembolsar os pacientes se o tratamento não for efetivo, e também planeja solicitar que as autoridades de saúde autorizem um pagamento por etapas, informa a France Presse.

A decisão da empresa segue tendência de outros laboratórios de biotecnologia — recentemente, a empresa de biotecnologia continua assim o enfoque adotado recentemente pelo laboratório suíço Novartis no início da comercialização do Kymriah, destinado a tratar uma forma muito agressiva de leucemia em crianças e jovens adultos, informa a France Presse.

É o caso do Spinraza (Nusinersen na Europa), desenvolvido por Biogen e Ionis Pharmaceuticals contra a atrofia muscular, e do Soliris, fabricado pelo Alexion Pharmaceuticals para tratar uma rara doença renal. Ambos custam cerca de 750 mil dólares.

O medicamento mais caro do mundo é o Glybera, o primeiro vendido por um milhão de dólares pelo grupo holandês UniQure para tratar várias doenças genéticas.

 

Com Informações do G1

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